Uusi geneettinen hoito paransi 2 vauvaa, joilla oli leukemia

Innovatiivinen tapa syövän hoidossa pelasti äskettäin kahden leukemiaa sairastuneen vauvan hengen. Lapsille, joille oli diagnosoitu hallitsematon leukemia, tehtiin geneettisesti muunnetut immuunisolusovellukset, ja vuoden hoidon jälkeen heidät purettiin ja parannettiin.

Tämän uuden hoidon on kehittänyt ranskalainen bioteknologiayritys Cellectis, ja se otettiin ensimmäisen kerran käyttöön Great Ormond Street Hospital -sairaalassa Iso-Britanniassa vuonna 2015.

Kahden vauvan purkamisen jälkeen lääkärit vapauttivat tietoa siitä. Reuters-uutistoimiston julkaiseman tiedon mukaan lapset voittivat taistelun 18 ja 12 kuukauden kuluttua hoidon alkamisesta.

Lontoon sairaalan immunologin Waseem Qasimin mukaan nämä kaksi vastasyntyneiden tapausta ovat todiste siitä, että solujen muuntamismenetelmä todella toimii, vaikka sitä käyvät potilaat tarvitsevat jatkuvaa ja pitkäaikaista seurantaa hoidon jälkeen.

"Vaikka molemmat potilaat ovat nyt kotona ja menestyvät hyvin, meidän tulisi käsitellä näitä tuloksia varoen, koska emme vielä tiedä, onko tekniikka onnistunut hoidettaessa useampia potilaita", asiantuntija sanoi.

toivo

Hoidon ensimmäinen vaihe tunnetaan nimellä UCART19, ja sitä on jo sovellettu sekä lapsi- että aikuispotilaisiin. Prosessina on muuntaa immuunisolujen ryhmä geneettisesti, jotta ne voivat tehokkaasti torjua syöpää.

Tämän menetelmän lisäksi on tarkoitus, että ajan myötä nämä muunnetut immuunisolut voidaan erottaa terveiltä luovuttajilta, mikä tekisi tämän tyyppisestä hoidosta yleisesti kannattavaa, myös taloudellisesti.

Tätä luovutustekniikkaa ei sovelleta vielä vain siksi, että se uhkaa siirteen ja isännän taudin esiintymisen, jolloin potilaan keho hylkää luovutetut solut.

Näin tapahtui yhdelle lähetyspotilaalle. Hänellä kehittyi siirrännäinen vastaan ​​isäntätauti, hänelle tehtiin muita hoitoja, ja ongelma ratkaistiin saatuaan luuytimensiirron.

Vaikka tulokset eivät ole täysin vakuuttavia eikä tekniikkaa voida soveltaa maailmanlaajuisesti, tällainen edistysaskel on tieteellisten löytöjen kannalta erittäin myönteinen, koska se avaa oven uusille tutkimus- ja hoitomenetelmille.